泛素连接酶（ubiquitin ligase）是一类重要的调节分子，通过选择性地标记不必要的、受损的蛋白质，并使其在细胞内降解，以保持细胞的正常功能。泛素介导的蛋白调节可以调控很多细胞内事件，包括细胞周期异常、免疫应答及细胞分化。一旦细胞内不必要的或是不正常的蛋白没有被适当地除去时，细胞功能的异常将会出现，从而引起诸如癌症和炎症等各种疾病。许多癌症都是由于错误地去除或改变重要的肿瘤抑制蛋白而引起的，泛素连接酶的主要作用在于改变重要细胞信号转导蛋白的稳定性，从而改正这种错误的发生，达到抑制肿瘤发生。
有3类泛素连接酶（E1、E2和E3），其中E3型最具底物特异性。已有关于2个E3泛素连接酶的小分子抑制子的研究成果，相应的泛素连接酶分别是SMURF（SMAD ubiquitinylationr egulated factor）和P27E3泛素连接酶（能调节关键的信号转导通路，包括癌症的发生和发展）。研究证明：用P27E3泛素连接酶的抑制子处理过的肿瘤细胞中，P27肿瘤抑制蛋白的水平会显著升高，从而导致细胞周期阻滞，带来细胞死亡。SMURF的抑制子可以调节肿瘤生长因子-β的信号转导通路。该通路在肿瘤发生中扮演重要角色，因此具有抗增殖的活性，显示了E3泛素连接酶代表一种新型的颇有前景的癌症治疗靶点。
