目前临床常用的抗肿瘤药物有80余种。传统观念一般根据抗肿瘤药物的来源和作用机制进行分类，分为烷化剂、抗代谢药物、抗肿瘤抗生素、植物来源激素和其他（包括铂类、门冬酰胺酶、靶向治疗药物等）六大类。其中，不包含生物反应调节剂和基因治疗用药。另一分类方法是根据药物作用的分子靶点，将抗肿瘤药物分为①作用于DNA化学结构的药物（包括烷化剂、蒽环类和铂类化合物）；②影响核酸合成的药物（主要是抗代谢物）；③作用于DNA模板影响DNA转录或抑制DNA依赖RNA聚合酶而抑制RNA合成的药物；④影响蛋白质合成的药物，如高三尖杉酯碱、紫杉类、长春碱（Vinblastine，VLB）和鬼臼碱类等；⑤其他类型的药物（如激素、门冬酰胺酶、维A酸类化合物等）。目前，根据抗肿瘤药物的研究进展，多数专家建议将抗肿瘤药物分为细胞毒药物、影响激素平衡的药物、生物反应调节剂、新型分子靶向药物和抗肿瘤辅助用药。因近期用于临床的抗肿瘤药物还缺少有关时间节律性的报道，故仍按传统分类方法对临床常用的抗肿瘤药物进行分类和叙述。
（一）根据药物化学结构和来源分类
分为烷化剂、抗代谢药、抗肿瘤抗生素、铂类配合物、植物来源的抗肿瘤药。
（二）根据抗肿瘤作用的生化机制分类
分为：①干扰核酸生物合成的药物；②直接影响DNA结构与功能的药物；③干扰转录过程和阻止RNA合成的药物；④干扰蛋白质合成与功能的药物；⑤影响激素功能的抗肿瘤药。
（三）根据药物作用的周期或时相特异性分类
1．细胞周期非特异性药物 主要能抑制或杀灭细胞增殖周期中的各期细胞，如烷化剂、抗肿瘤抗生素、铂类配合物等。
2．细胞周期特异性药物 仅对增殖周期中的某一期有较强的作用，如抑制核酸合成的药物对S期作用显著、长春新碱（Vincristine，VCR）作用于M期等。
